从12平方米的孵化基地起步，到拥有超77000平方米生产平台的临港基地；从科研院所的腺病毒载体服务商，到细胞基因治疗CRO/CDMO领域的行业先锋——和元生物董事长潘讴东以20年如一日的坚守，在细胞基因治疗（CGT）赛道书写着传奇故事。
“人的潜能与信念力量无比强大。于我而言，正是凭借永不放弃、坚持到底的信念，才得以走到今天。”近日，潘讴东在接受上证报记者专访时回溯了创业初心与企业发展历程，剖析了行业机遇与挑战。
潘讴东透露，公司将以“人才先行、创新驱动、能力提升、全球布局”为方向，通过技术创新突破与国际化布局等方式，不断提升产能利用率，持续深耕CGT领域，为生命科学变革注入强劲动能。
从新药研发员到CGT赛道拓荒者
“我出生于医药世家，自幼受家庭熏陶，大学毕业后进入医药行业，在第二军医大学做了十几年的新药研发技术员。”潘讴东回忆道。离开大学后，他用两年时间走访了许多科研院所，寻找有价值的创业项目。
当时，一款基于腺病毒基因疗法的腺病毒抗肿瘤注射液上市，号称世界上首款基因药物产品。“我发现众多科学家都在做腺病毒研究，相关领域的研究氛围浓厚，发展潜力巨大。”潘讴东明确了创业方向：聚焦细胞基因药物领域，从源头上解决疾病难题，造福人类健康。
2006年，潘讴东在上海张江开启创业征程。“我们从孵化基地内仅12平方米的办公空间起步，一点一点做起来。起初中博策略，公司主要为科研院所提供腺病毒载体服务。有点钱，就买个设备，招一个人，一分钱掰成两分花，就这样慢慢发展。”潘讴东感慨。随着业务拓展，公司不断搬迁至更大场地，当最终离开孵化基地时，已发展成为其中规模最大的企业。
“近20年来，我没有做过第二件事，始终深耕细胞基因治疗赛道。近十年，和元生物实现快速发展，正是得益于公司早年在行业内打下的扎实基础。”潘讴东说。
除了专注行业深耕，和元生物与资本市场的成功互动，也是其快速壮大的重要原因。2016年，和元生物挂牌新三板，同年其在张江近5000平方米的综合研发大楼投入使用。次年，公司与通用医疗（GE）签署基因治疗全球战略合作，布局基因治疗CDMO赛道，并建立起全国首条GMP基因治疗生产线。此后四年间，和元生物GMP生产平台规模从5000平方米扩展至10000多平方米。
“登陆资本市场为公司带来了充足资金，得以率先布局基因治疗CDMO领域。”潘讴东说。2022年，和元生物成功登陆科创板。2024年，公司约77000平方米产能的临港基地一期建设完成并全面投产，踏上拓展海外市场的新征程。
迎接生命科学的“第三次革命”
“细胞与基因治疗是生命科学的‘第三次革命’。基因疗法正加速从实验室走向临床应用。”潘讴东表示，随着技术迭代和临床经验积累，细胞与基因治疗技术将在治疗肿瘤、中枢神经系统疾病、血液疾病、心血管疾病等领域发挥愈发重要的作用。
作为前沿创新疗法，细胞与基因治疗行业仍处于成长期，相比成熟疗法面临更多挑战。为此，和元生物确立了“以底层技术为核心，不断拓宽技术路线”的发展策略，并持续强化自主知识产权保护体系。公司聚焦细胞和基因治疗载体的研发、改进、工业化生产，着力深化细胞和基因治疗载体开发、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控两大核心技术集群建设。
在细胞和基因治疗载体开发方面，公司将加强基因治疗载体的基础结构研究，特别对于靶向罕见病基因治疗的AAV病毒载体，扩展具备自主知识产权的AAV文库筛选，发现高靶向性、高容量病毒载体；开发新型非病毒基因治疗载体，如mRNA-LNP、外泌体等，以拓展细胞和基因治疗的临床应用领域。
在细胞和基因治疗载体生产工艺及质控方面，公司将以细胞和基因治疗载体药物的大规模GMP生产为目标，加大在细胞培养工艺、生产工艺放大、新型质控技术和原材料国产替代的研发投入。
“公司聚焦解决细胞和基因治疗载体开发、工艺、大规模生产等方面的瓶颈，通过与先进的GMP生产平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种细胞和基因药物定制化开发，交付国际多中心临床试验样品，取得了一系列新进展。”潘讴东总结。目前，和元生物的两大核心技术集群，已能针对性突破细胞和基因治疗在病毒载体工艺开发、不同规模工艺放大、大规模GMP生产及质量控制等环节面临的关键技术瓶颈。
第二曲线+国际化共启发展新蓝图
受产业状况及下游需求等因素影响，和元生物临港基地产能释放仍需一定周期，运营成本大幅增长。“公司正在积极应对外部环境变化，优化产能与业务布局，借助临港基地产能优势，积极拓展新工艺与新领域。”和元生物方面表示。
目前，和元生物临港基地一期建设全部完成并全面投产，可提供从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解决方案，助力产业链公司降低成本、加速药物研发与上市，满足全球快速增长的细胞和基因治疗CDMO需求。
展望未来，和元生物以“人才先行、创新驱动、能力提升、全球布局”为发展方向。公司瞄准干细胞治疗市场，成立和元和美子公司，布局再生医学及抗衰领域，构建细胞存储、原料生产到临床转化的CRO/CDMO全产业链服务能力，通过模块化生物智造平台实现研发到商业化生产的衔接。同时，公司积极布局新技术新工艺，如建立干细胞3D大规模培养平台、CAR-MSC平台工艺等。
公司的CRO业务将服务客户从科研院所拓展至医药企业，扩大服务场景，同时拓展CRO海外业务；CDMO业务以国内市场为起点，凭借中国、美国、澳大利亚IND申报经验，逐步进军全球主要生物制药核心市场中博策略，同时，基于细胞和基因治疗CDMO服务的综合优势，扩展细胞和基因治疗技术在再生医学等领域的应用。潘讴东透露：“未来，公司可能通过境内外并购、技术合作等方式，开展多样化细胞和基因治疗产品的研发、孵化及商业化服务。”
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